Альтернатива "митохондриальному донорству"

Примерно 1 из 5000 человек по всему миру имеет расстройства, вызванные неисправными митохондриями — составляющими клетки, которые отвечают за их энергоснабжение. Дефектные митохондрии также способны ухудшать течение заболеваний, не связанных с непосредственными неисправностями в них самих — к примеру, усугублять некоторые виды рака.

"Чтобы болезнь развилась, 60–95% всех митохондрий должны быть дефектными. Однако в большинстве случаев лишь небольшая часть из сотен тысяч митохондрий в яйцеклетке оказываются неисправными", — поясняет ведущий автор нового исследования Алехандро Окампо (Alejandro Ocampo), молекулярный биолог из Института биологических исследований Солка в Ла-Хойя, Калифорния.

Окампо и его коллега Хуан Карлос Бельмонте (Juan Carlos Belmonte) пришли к выводу, что уменьшение количества мутантной митохондриальной ДНК в яйцеклетках или в уже оплодотворённом эмбрионе может снизить вероятность развития генетических заболеваний в будущем.

В ходе своего эксперимента учёные ввели в клетки сегменты РНК, которые обладали особым ферментом эндонуклеазой. Он может реконструировать мтДНК. Эндонуклеаза ищет митохондрии с определённой мутацией и уничтожает их ДНК, обезвреживая таким образом клетку.

Окампо и Бельмонте провели эксперимент на мышиных яйцеклетках и одноклеточных оплодотворённых эмбрионах грызунов, последние из которых содержали митохондриальные ДНК двух различных мышей. Они ввели в клетки РНК, нацеленную на создание эндонуклеазы, которая уничтожила бы ДНК одной из мыши, но оставила бы другую. Эмбрионы же пересадили суррогатным матерям.

Тесты показали, что около 60% митохондриальной ДНК от целевой мыши были уничтожены. Как рассказывается в пресс-релизе, в результате на свет появились вполне здоровые мышата.

Учёные также повторили свой успех в ещё одном эксперименте: в яйцеклетки мышей подсадили митохондрии людей с заболеваниями и увидели, что введение "запрограммированной" РНК привело к уничтожению 20–50% повреждённой митохондриальной ДНК.

Специалисты, не принимавшие участия в данной работе, говорят, что прежде чем дело дойдёт до клинической практики, команде Окампо и Бельмонте ещё предстоит доказать, что их методика безопасна для человеческих эмбрионов и не приведёт к возникновению непредсказуемых мутаций на других участках генома.

Мое мнение по этому вопросу таково: если уж бороться с митоходриальными заболеваниями, то этот путь все-таки более этически верен. Во-первых, исчзает множество вопросов, связанных с "триродительством"; во-вторых, если я правильно понял суть процедуры, то изменений в митохондрии не вносится; просто, условно говоря, из 100 митохондрий, несущих одинаковую генетическую информацию, остается 40 здоровых. Хотя, конечно, от единичных опытов на мышах до практического повсеместного применения в медицине – дистанция весьма большого масштаба.